百济神州泽布替尼在中国获批上市
来源: | 作者:shppanet | 发布时间 :2020-07-02 | 915 次浏览: | 分享到:

63日,泽布替尼(商品名:百悦泽)终于在中国大陆获批了!而且一下子就是两个适应症:复发难治性套细胞淋巴瘤(MCL)、复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)。

去年1115日,泽布替尼被美国FDA批准上市,用于治疗复发难治性的套细胞淋巴瘤(MCL)。历史上第一个完全由中国药企自主研发,被美国FDA获批上市的抗癌新药,就此诞生。在庆祝这个历史性事件的同时,有国人提问,中国患者要多久才能用到呢?虽然受到疫情影响,7个月后,我们终于等到了这个新药!

客观地讲,中国药企和欧美的整体实力差距依然是巨大的。以往中国药厂虽然产品不少,但高质量新药很少,在欧美有竞争力的几乎不存在。最近十年,情况开始发生改变,百济神州等一批中国创新药企公司开始重金投入研发,持续多年后,最近终于开始步入收获期。正因为如此,去年11月泽布替尼在美国上市,是一个让人欣喜的里程碑。这标志着中国终于能做得出国际上认可的高质量抗癌新药。

(二)

泽布替尼属于靶向药物,靶点是BTK蛋白,所以可以叫BTK靶向药或者BTK抑制剂。BTK是个对免疫B细胞功能非常重要的蛋白,是B细胞生长的核心开关,控制着细胞的扩增、分化、凋亡以及迁移。有的时候,B细胞也会因为基因突变而恶化,导致癌症(主要是淋巴瘤),包括套细胞淋巴瘤,慢性淋巴细胞性白血病,华氏巨球蛋白血症等。这些恶性B细胞为了保持快速生长,很聪明地绑架了BTK蛋白,导致它持续激活,促进着癌细胞的生长和扩散。

以往,治疗这些患者使用的主要是化疗药,响应率和缓解率不高,副作用不小,效果不够理想。通过了几十年的科研,科学家发现BTK蛋白是这些癌细胞的弱点,如果抑制它的活性,就能控制恶性B细胞的生长,有效控制癌症。

伊布替尼作为是第一代的BTK抑制剂,2013年在美国上市,2017年在中国上市。而泽布替尼,是新一代BTK抑制剂的代表。在多项临床试验中,泽布替尼表现都非常优异。比如对复发难治性的套细胞淋巴瘤。这些用标准治疗效果不好的患者,使用泽布替尼后的总缓解率高达84%,其中多数都是完全缓解,也就是肿瘤细胞彻底消失了。

要知道,套细胞淋巴瘤是恶性程度高,几乎是预后最差的一种淋巴瘤亚型。它很容易被误诊或漏诊,超过90%的患者确诊时都是晚期。以往化疗为主的方案中,只有少数病人能达到完全缓解。现在,泽布替尼给这些患者带来了新的希望。

不止是套细胞淋巴瘤,在针对慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的临床试验中,泽布替尼表现也十分优秀。慢性淋巴细胞白血病是一种进展比较慢的癌症类型,患者整体生存期很长,接近10年,已经成为一种慢性病。但目前药物很难真正治愈患者,绝大多数患者最后还是会复发,所以也需要新的药物。泽布替尼提供了新的选择。在针对中国复发难治性慢性淋巴细胞白血病的2期临床研究中,有91位患者参与,其中77位(占了84.6%)的患者使用泽布替尼后,肿瘤都得到了显著的缓解。

除了这次获批的适应症,泽布替尼对华氏巨球蛋白血症等别的B细胞相关疾病也展现了疗效,有望在未来扩展人群。

对于疗效好的抗癌药,下一个要重点关注的就是安全性。因为疗效好,就意味着患者需要长期用药。

泽布替尼的安全性数据也很好。据统计,在临床用过这个药的患者中,只有3.5%左右因为治疗相关的副作用中断治疗。所以毫无疑问,泽布替尼是个好药,它在中国的上市对患者而言是个重大利好消息。

最后必须要说,中国还是个发展中mgm娱乐网址:,对于患者而言,恐怕最关心的还是它的价格。国产新药上市后,通常会带来竞争,让药品价格降低。比如,最近国产的PD-1免疫新药上市后,在定价上都低于进口药。

作为国产新药代表,衷心希望泽布替尼的定价也能更加亲民,让更多患者用得起。同时,后续的慈善赠药和医保谈判能跟上,多方携手进一步降低患者的用药负担。